在再生医学蓬勃发展的当下，干细胞研究已成为全球生物医药领域的战略高地。国家卫健委持续强化干细胞临床研究监管，通过完善备案审核机制、优化伦理审查体系及推进立法进程，为产业规范化发展保驾护航。在此背景下，国家干细胞专家委员会委员、中国食品药品检定研究院细胞资源保藏及研究中心主任袁宝珠博士，以《创新性质量研究 ——（干）细胞药物研发的核心》为题，深度剖析干细胞药物质量研究的关键路径与行业发展挑战。
深耕三十载，铸就质量研究基石
拥有逾 30 年基础研究与转化医学经验的袁宝珠博士，在细胞分子生物学、肿瘤学及干细胞治疗领域成果丰硕，发表百余篇学术论文，并主导多项国家级科研项目。作为我国干细胞质量研究的领军者，她牵头起草修订《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）》，并于 2016 年获首批国家 “干细胞与转化研究” 重点专项资助，构建 “临床级干细胞标准化评价体系”，为行业发展奠定重要基石。
谨慎乐观：以质量为纲护航产业发展
袁宝珠博士指出，干细胞疗法为传统难治性疾病带来革命性突破，尤其间充质干细胞已覆盖八大系统 130 余种适应症，细胞衍生物外泌体的应用潜力亦备受瞩目。然而，行业仍处于初级阶段，药物获批数量有限，研发、临床应用及生态建设均面临挑战。对此，她强调：“唯有深化对细胞本质与质量的认知，同步提升工艺与质控技术，方能推动干细胞技术安全、有效地服务大众健康。”
构建 “大质量” 思维，破解研发困局
针对干细胞药物复杂性，袁宝珠博士提出 “大质量” 理念。她指出，干细胞的异质性、多样性、复杂性和变异性，决定了研发需突破单一维度思维。从临床研究 “双轨管理模式”（备案与注册并行）到全流程质量检验，研发人员需通过多次试验验证工艺稳定性，确保细胞产品的安全性、有效性与均一性，为临床转化筑牢根基。
精准把控 “小质量”，打通转化链条
作为行业规范制定者，袁宝珠博士强调研发者需兼具产品思维与监管视角。一方面，需深度剖析关键原材料特性，明晰研发各阶段核心任务；另一方面，应主动对标监管标准，以合规性为导向优化研发路径。这种 “双向思维” 能有效规避因认知偏差导致的研发风险，加速成果转化进程。
直面挑战，锚定产业未来方向
袁博士将当前阶段定义为 “前再生医学时代”，并揭示行业痛点：技术层面，iPS 细胞建系、基因编辑脱靶效应等问题尚未攻克，导致质量标准缺失；认知层面，研发者对细胞特性与质控技术理解不足，监管方亦面临科学评估体系构建难题。她呼吁产学研医协同攻关，以科技创新与标准完善推动干细胞产业迈向成熟。
袁宝珠博士的分享为干细胞药物研发指明路径 —— 唯有以质量研究为核心驱动力，构建 “大格局把控、小细节精研” 的研发体系，方能突破技术瓶颈，释放干细胞疗法的巨大潜力，为人类健康事业开辟新篇。
